Szpiczak plazmocytowy to nadal choroba nieuleczalna i nawrotowa, w leczeniu której niezbędny jest stały dostęp do wachlarza najnowocześniejszych terapii. Tylko w ten sposób można uzyskać maksymalne wydłużenie życia pacjentów – podkreślali eksperci podczas VIII Kongresu Wyzwań Zdrowotnych.Szpiczak plazmocytowy to nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego, który wywodzi się z plazmocytów, czyli komórek układu odpornościowego. Optymalnym metodom jego leczenia poświęcony był w dużej części panel dyskusyjny „Hematoonkologia – dostępność leczenia i organizacja systemu”, odbywający się w ramach Kongresu Wyzwań Zdrowotnych w Katowicach.
Jak wskazywał prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, kierujący też Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskie, w wyniku tej choroby głęboko upośledzony jest cały układ odpornościowy.
„Przebieg szpiczaka jest nawrotowy, czyli niestety nie możemy mówić o całkowitym wyleczeniu chorych, mimo że remisje po przeszczepieniu szpiku potrafią trwać 10 lat i powyżej” – mówił prof. Giannopoulos, dodając, że u większości pacjentów nawrót następuje w ciągu 2-3 lat od rozpoczęcia pierwszej linii leczenia. Dlatego – jak podkreślił – konieczne będą kolejne linie terapeutyczne.
W podobnym duchu wypowiadał się dr. hab. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego, Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes zarządu Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
„Od początku musimy zakładać, że pacjent, który będzie leczony najskuteczniejszą terapią w linii pierwszej, w ramach linii drugiej będzie musiał otrzymać inną terapię, i kolejną, i kolejną… Czyli z założenia jest to choroba przewlekła, gdzie wymagana jest sekwencyjność leczenia” – tłumaczył prof. Dytfeld. Jak zaznaczył, ten mechanizm implikuje konieczność pojawiania się nowych terapii, które „będą zaspokajały potrzeby tej opornej choroby w kolejnych liniach, by zapewnić jak najdłuższe życie pacjentom”.
Eksperci uczestniczący w debacie zwracali uwagę, że długość życia chorych, dzięki wprowadzaniu nowych terapii i zaspokajaniu tych kolejnych linii, istotnie się wydłużyła. Można mówić już o kilkunastu latach przeżycia w porównaniu do kilku lat, jak miało to miejsce przed dwiema dekadami. Zauważalna jest też poprawa jakości metod leczenia, gdyż obecnie większość terapii odbywa się w warunkach ambulatoryjnych, a nie – jak dawniej – w warunkach szpitalnych.
O sytuacji chorych ze szpiczakiem mówił też przedstawiciel środowiska pacjentów, Łukasz Rokicki, prezes zarządu Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec. „W 2019 roku zaczęły się pojawiać nowe terapie w początkowych i dalszych liniach leczenia. Jako środowisko pacjentów widzimy bardzo dużo pozytywnych zmian, jednak musimy już patrzeć w przyszłość” – stwierdził. Wielu pacjentów zdiagnozowanych przed 2018 rokiem nie miało możliwości leczenia nowoczesnymi terapiami i dziś w 4. linii mają ograniczone możliwości terapeutyczne.
Jak zaznaczył, pacjentom bardzo zależy na dostępie do indywidualnego leczenia. „Nie ma jednego szpiczaka, są szpiczaki. Każdego się leczy inaczej. Jeden nabiera oporność na to, inny na tamto. Dlatego chcemy, by tych nowoczesnych terapii było jak najwięcej” – przyznał Łukasz Rokicki. Chorzy czekają m.in. na izatuksymab w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem, izatuksymabu w skojarzeniu z karfilzomibem i deksametazonem czy terapię CAR-T (rodzaj immunoterapii)”.
Specjaliści podczas panelu ocenili też obecnie funkcjonujący w Polsce program lekowy dla szpiczaka plazmocytowego.
„Każda zmiana, która powoduje, że mamy dostęp do nowych terapii, to jest zmiana w dobrym kierunku. Pojawiły się nowe terapie, np. daratumumab w 1. linii dla młodszych pacjentów kwalifikujących się do transplantacji. Ciągle jednak istnieje wiele niezaspokojonych potrzeb, bo te terapie, które mamy, są w wielu aspektach ograniczane” – zauważył prof. Dytfeld.
Jak wyjaśnił, pacjenci, którzy mieli chorobę rozpoznaną wcześniej, przed 2018-19 rokiem, nie skorzystają z tego programu lekowego z racji wyczerpania numerycznie linii leczenia.
„Większość terapii jest stosowana do linii czwartej, choć z medycznego punktu widzenia nie ma przeciwskazań do stosowania ich w bardziej zaawansowanych chorobach, ale program lekowy to ogranicza” – stwierdził Dominik Dytfeld.
„Jestem zadowolony, że dostęp do nowych terapii jest większy, ale chciałabym, aby ten dostęp w ramach leczenia szpiczaka był tożsamy z rejestracją leków, tak jak w innych krajach europejskich” – podsumował.
Na pozytywne zmiany wskazywał również prof. Giannopoulos, choć i on również wskazywał na pewne niedobory.
„Program terapii chorych na szpiczaka B54 jest nowoczesnym ujęciem możliwości terapeutycznych już od pierwszej linii leczenia i leczenia każdego z nawrotów. Z drugiej strony to oczywiście posiada on swoje ograniczenia” – powiedział.
Obecny na panelu Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia mówił, że pacjenci mogą liczyć na to, że program lekowy będzie wzbogacany, tylko trudno powiedzieć kiedy. „Za 2-3 lata na pewno, bo wiele leków kończy okresy wyłączności. I wtedy zdecydowanie łatwiej będzie przyjmować kolejne linie. Tutaj też trzeba zwrócić uwagę na efektywność kosztową tych terapii” – stwierdził i dodał, że już obecnie nowe terapie oczekują na procedowanie, a niektóre są już na etapie negocjacji.
„Aktualnie widać duże potrzeby w leczeniu nawrotu. Jeden ze schematów, który jest teraz analizowany przez Ministerstwo Zdrowia pod kątem objęcia refundacją, to iksazomib w połączeniu z izatuksymabem, jest już dostępny” – mówił prof. Giannopoulos.
Dodał, że izatuksymab (nowe przeciwciało monoklonalne) występuje jeszcze w dwóch połączeniach: w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem oraz w schemacie karfilzomib z dekasametazonem.
„Oba te schematy są bardzo potrzebne. W pierwszym przypadku wniosek dotyczy pacjentów z niewydolnością nerek, która przy rozpoznaniu wykrywa się u 30 proc. chorych na szpiczaka, a przy progresji nawet 50 proc. Jeśli odwrócimy niewydolność nerek, poprawiamy znacznie rokowanie pacjenta. I właśnie schemat izatuksymam z pomalidomidem i dekstametazonem wykazuje niespotykaną wręcz skuteczność u pacjentów w leczeniu nerek” – tłumaczył ekspert.
W jego opinii resort zdrowia powinien trochę inaczej podchodzić do pacjentów ze szpiczakiem. „W terapii nie będzie pojedynczego leku, który wyleczy tę chorobę, ani jednej terapii, która pozwoli na uzyskanie długotrwałej kontroli. Liczymy, że każdy z etapów, zanim dojdzie do nawrotu, będzie optymalizowany” – apelował Krzysztof Giannopoulos.
Chciałby również, aby w przyszłości pacjenci wchodzący do programu lekowego otrzymywali razem zawarte w nim leki – w połączeniu. To, według niego, znacząco podniosłoby skuteczność terapii.
„Czy pacjenci muszą czekać parę lat, aby im podać nowoczesne leczenie, skoro już teraz mamy dowody naukowe, że podanie trzeciego leku zwiększa skuteczność terapii dwukrotnie?” – zadawał pytanie prof. Giannopoulos.
„Dla mnie przyszłość terapii w szpiczaku to jest odrębne podejście do konstrukcji programu lekowego, wychodząc z pacjentocentrycznego punktu widzenia” – podsumował.
Źródło informacji: PAP MediaRoom
